科學家聲稱，數(shù)百萬人每天服用他汀類藥物來預防心臟病發(fā)作和中風，這種藥物可能會在未來十年內被基因編輯注射所取代。這種新藥在一次劑量后就能操縱膽固醇調節(jié)細胞中的DNA來停止膽固醇的產(chǎn)生。這種名為Verve-101的藥物在費城舉行的美國心臟協(xié)會年度科學會議上公布。試驗結果表明，單次注射這種藥物可以降低50%以上的“壞”低密度脂蛋白膽固醇。心臟病專家卡羅爾·沃森教授預測了心臟病治療的革命性未來，他指出，該試驗證明了通過基因編輯持久降低低密度脂蛋白膽固醇的能力。

　　Verve-101背后的專家認為，這種藥物的效果是持久的，可能是永久性的。雖然承認研究仍處于早期階段，但他們認為，高膽固醇可以有效地治愈或從一開始就防止它成為一個問題。參與開發(fā)Verve-101的心臟病專家之一塞卡爾·凱瑟雷桑(Sekar Kathiresan)博士稱，Verve-101可能會改變心臟病治療的游戲規(guī)則，并強調一次性治療的可能性是未來的發(fā)展方向。這種藥物已經(jīng)成功地用于治療9名家族性高膽固醇血癥患者，這種遺傳性疾病會導致低密度脂蛋白水平升高，增加心臟病發(fā)作的風險。試驗將很快擴大到更大的群體，包括那些已經(jīng)患有心臟病的人，希望這種治療方法能在本十年末實現(xiàn)。

　　Verve-101基于CRISPR技術，該技術允許刪除和重寫細胞內的DNA片段。與其他昂貴的基于crispr的治療方法不同，Verve-101可以以更低的成本大規(guī)模生產(chǎn)。Kathiresan博士表示，預計這種治療的費用不會超過其他一次性心臟手術，如支架或心臟搭橋手術。

　　他汀類藥物在英國被廣泛使用，大約有800萬成年人服用，每年開出的處方超過7100萬張。這些藥物已被證明可以有效地降低高達50%的心臟病發(fā)作風險和三分之一的中風風險，而且成本相對較低。然而，新的基因編輯治療的安全性仍然是一個主要問題。沃森教授強調了在編輯人類基因組時確保其安全性的重要性。Verve Therapeutics的首席科學和醫(yī)療官安德魯·貝林格(Andrew Bellinger)博士宣布，計劃從2025年開始進行涉及數(shù)千名心臟病患者的大規(guī)模試驗。