nci資助的研究人員正在努力提高我們對如何治療出現在大腦或脊髓(統稱中樞神經系統，簡稱CNS)的腫瘤的理解。這種腫瘤可以是良性的(不是癌癥)也可以是惡性的(癌癥)。但神經系統的組織是如此重要和脆弱，甚至一些良性腫瘤可能需要緊急治療。

　　在美國，每年診斷出的所有癌癥中，起源于大腦或脊髓的腫瘤只占不到2%。有超過130種不同的類型。這種多樣性和某些類型的罕見性給開發新療法帶來了獨特的挑戰。

　　通常，在大腦中發現的腫瘤已經在身體的其他地方開始，然后擴散到大腦。這些被稱為轉移性腦瘤(或腦轉移瘤)。本頁強調的研究針對的是原發性腦瘤(起源于大腦組織的腫瘤)，而不是轉移性腦瘤。它還包括對原發性脊髓腫瘤的研究，這是一種起源于脊柱的腫瘤。

　　本頁上的最新研究包括臨床進展，這些進展可能很快就會轉化為改善的護理和最近研究的研究結果。

　　在本頁

　　腦和脊髓腫瘤的診斷

　　當細胞在顯微鏡下檢查時，許多類型的腦和脊髓腫瘤看起來很相似。即使有訓練有素的病理學家檢查組織樣本，高達10%的腦或脊髓腫瘤患者一開始得到的診斷是錯誤的。這可能會影響結果，因為在細胞水平上看起來相似的腫瘤可能需要非常不同的治療方法。

　　nci資助的研究人員正在研究改善腦部和脊髓腫瘤診斷的方法。例如:

　　如果你被診斷出患有腦和脊髓腫瘤，正在尋求第二意見，NCI-ConNECT項目提供免費咨詢，并為患者的癌癥護理團隊提供在家的建議。該項目還開展臨床研究和試驗，重點是治療罕見的成人腦部和脊髓腫瘤，提高生活質量，控制癥狀和管理副作用。

　　成人腦和脊髓腫瘤的新療法

　　大多數腦和脊髓腫瘤的主要治療方法是手術和放射治療。對于中樞神經系統的某些類型的腫瘤，也使用化療。

　　因為這些治療會損害大腦和脊髓中的正常細胞以及腫瘤細胞，它們可能會帶來嚴重的副作用。這些問題包括記憶和思維問題、情緒變化和行走困難。除了它們的毒性外，這些治療方法并不總是有效的，特別是對于惡性腦癌，如膠質母細胞瘤。這種癌癥是最常見的腦腫瘤類型，通常在治療后迅速復發。

　　研究人員正在尋找改善腦和脊髓腫瘤治療的方法，包括以下三種策略:

　　個性化醫療利用個人自身的基因或蛋白質信息來預防、診斷或治療疾病。在過去的十年中，科學家們發現，由同一類型細胞產生的腫瘤可以由許多不同的基因變化(也稱為基因突變)驅動。這樣的基因研究為更個性化的治療帶來了希望。

　　科學家們也在試圖了解影響腦腫瘤發展及其對治療反應的其他生物學因素。例如，研究發現，女性比男性更不容易被診斷為膠質母細胞瘤，而且她們的腫瘤對標準治療的反應往往更好。這樣的工作可能會發現治療個性化的進一步途徑。

　　腦腫瘤和脊髓腫瘤的個體化治療使得新藥的測試具有挑戰性，因為臨床試驗將局限于少數已經罕見的癌癥患者。nci領導的克服這一挑戰的舉措包括:

　　nci領導的腦腫瘤試驗合作(BTTC)和NCI-Co在全國33個癌癥中心建立了nNECT臨床試驗網絡，使患有罕見腦和脊髓腫瘤的人更容易參加離家更近的臨床試驗。

　　NCI的研究人員正在努力減少腦或脊髓腫瘤患者參加臨床試驗的其他障礙。這些措施包括允許老年人或以前接受過其他類型癌癥治療的人參與。促進使用遠程保健和在地方醫院收集血液檢查也可以減少人們前往參加研究的需要。

　　放射治療在某種程度上已經是個性化的，因為接受治療的組織的數量和形狀是根據每個腫瘤的大小和位置量身定制的。然而，對于患有特定腫瘤類型的每個人來說，所使用的輻射劑量(或量)通常是相同的。

　　研究人員希望找到一種方法，在治療前就能預測腫瘤對輻射的反應。這將使那些在接受標準劑量輻射后不太可能縮小的腫瘤患者有可能加入臨床試驗，測試更高劑量輻射等策略?？茖W家們正在研究機器學習，也稱為人工智能或AI，是否可以使用腦腫瘤的核磁共振掃描數據來預測輻射反應。

　　科學家們還在試圖開發一種叫做輻射致敏劑的物質，這種物質會增加輻射對腫瘤細胞的傷害，而對正常細胞則不會。全國有幾十個小型臨床試驗正在研究輻射致敏劑對膠質母細胞瘤的影響。例如，由NCI研究人員領導的一項試驗正在研究藥物selinexor (Xpovio)與化療和放療聯合使用是否能提高生存率。

　　免疫療法使用刺激或抑制免疫系統的物質來幫助身體對抗癌癥。在一些血癌和實體瘤中，免疫治療藥物為一些人的生存提供了巨大的收益。但到目前為止，免疫療法對腦腫瘤的治療效果并不好。問題可能包括:

　　血腦屏障，這是一個血管和組織的網絡，有助于保護大腦。這個屏障也阻止了一些藥物和免疫細胞到達腫瘤。

　　廣泛使用被稱為皮質類固醇的抗炎藥物來控制腦腫瘤的癥狀。例如,

　　然而，一些在臨床試驗中接受免疫治療的中樞神經系統腫瘤患者的腫瘤縮小或消失了。研究人員想知道這些反應是否可以預測，既可以避免人們不必要的治療，也可以開發新的策略，使耐藥的中樞神經系統腫瘤對免疫療法產生反應。

　　NCI的研究人員正在進行一項臨床試驗，在新診斷的腦腫瘤患者身上測試兩種免疫治療藥物的組合。作為研究的一部分，他們正在測試在治療前和治療期間血液中免疫細胞的類型和活性水平是否有變化。測量這些變化可能有助于預測誰將從免疫療法中受益，誰不會。

　　由NCI研究人員領導的另一項研究正在測試免疫治療藥物納武單抗(Opdivo)是否可以收縮或收縮控制特定類型的復發性罕見腦或脊柱腫瘤的生長或擴散。該試驗還測試了納武單抗在治療期間誘導血液中免疫細胞的變化，以及該藥物是否能改善這些腫瘤患者的癥狀。

　　其他一些研究正在調查腦腫瘤有某些突變的人，比如IDH基因的突變，是否更有可能在免疫治療后腫瘤縮小。

　　腦或脊髓腫瘤患者的生存和生活質量

　　由于中樞神經系統腫瘤及其治療都可能使人衰弱，研究人員正在尋找新的方法來改善這些腫瘤患者的生活質量。

　　這可能包括使用人們的生活質量來衡量新藥或治療組合的益處。例如，在最近nci主導的一項聯合用藥試驗中，治療一種罕見的中樞神經系統腫瘤室管膜瘤，大多數人的腫瘤沒有縮小。然而，由于他們報告了腫瘤癥狀的減輕，這種組合現在被納入一些專業治療這種癌癥的建議。

　　NCI的科學家們正在研究基因組因素是否可以預測患者在接受某些治療后出現副作用的可能性。他們還在實驗室里進行實驗，以了解生物過程染上了這些副作用。這些研究的結果可能會影響治療決策。

　　對于患有多種癌癥的人來說，不需要人們發現，監測癥狀不僅能提高生活質量，還能提高生存率。NCI的一項研究正在追蹤腦腫瘤和脊髓腫瘤患者的癥狀和健康狀況。參與該研究的人還可以參與改善睡眠、減少痛苦、焦慮和抑郁的研究，比如使用虛擬現實來減輕壓力。

　　兒童腦脊髓腫瘤的治療

　　兒童的腦部和脊髓腫瘤是相對罕見的。但全國每年約有4000名兒童和青少年被診斷出患有腦或脊髓腫瘤，這使得中樞神經系統腫瘤成為該年齡組中僅次于白血病的第二大常見癌癥類型。

　　在過去的幾十年里，治療這些腫瘤的年輕患者的方法有所改善。雖然有些中樞神經系統腫瘤無法治愈，但在接受腦部或脊髓腫瘤治療的兒童和青少年中，近四分之三的人在診斷后5年仍能存活。

　　然而，有效的治療可能會損害兒童發育中的神經系統。目前對兒童腦和脊髓腫瘤的研究主要集中在了解這些癌癥的潛在原因，開發新的治療方法，以及減少有效治療的毒性作用。例如,

　　一項研究發現，一些患有髓母細胞瘤(一種腦癌)的兒童可以安全地接受較少的放射治療，而不會降低他們的長期生存期。這種方法的有效性取決于在兒童腫瘤中發現的基因改變。一項后續研究正在更密切地關注減少由一種名為WNT的基因變化引起的成神經管細胞瘤兒童的治療強度。

　　一些患有低級別神經膠質瘤的兒童在一種叫做 BRAF在他們的癌細胞中。最近一項臨床試驗的結果發現，對于這些兒童來說，兩種靶向藥物的組合在縮小腫瘤和防止腫瘤再次生長方面比標準化療更安全、更好。這些藥物，達非尼(Tafinlar)和曲美替尼(Mekinist)，可以作為液體口服，使兒童更容易治療。

　　一種名為selumetinib (Koselugo)的靶向藥物被批準用于治療患有一種罕見疾病的兒童神經腫瘤稱為1型神經纖維瘤病(NF1)。一項小型研究發現，它還可以縮小一些患有NF1的兒童的一種稱為低級別膠質瘤的腦瘤，這些兒童的腫瘤具有一定的BRAF 的變化。NCI的研究人員已經在患有和不患有NF1的低級別神經膠質瘤的兒童中開展了該藥物的臨床試驗BRAF 的變化。

　　彌漫性中線神經膠質瘤是一種罕見的腦腫瘤，比較常見僅在兒童中多于成人，目前尚無治愈方法。nci資助的一項臨床試驗正在測試CAR - T細胞，這是一種免疫療法，針對在某些腫瘤中發現的突變細胞。研究發現，這種療法可以縮小腫瘤，減輕一些兒童因腫瘤引起的神經系統癥狀。

　　其他研究使用的是信息研究兒童腦腫瘤的突變，在那些可能受益最多的人身上測試新的治療方法。一項這樣的研究，兒科MATCH研究正在測試新的靶向治療方法，用于患有實體腫瘤的兒童，包括那些在大腦或脊髓中沒有反應的腫瘤需要標準治療。在這項研究中，孩子們被分配到一個試驗性治療組基于腫瘤中發現的基因變化，而不是癌癥類型或癌癥部位。

　　nci贊助的兒童腫瘤學組和兒童腦腫瘤聯盟正在進行針對兒童中樞神經系統腫瘤的其他臨床試驗。

　　nci支持的研究項目

　　許多nci資助的研究人員在美國國立衛生研究院(NIH)校園，以及在美國和世界各地工作，正在尋找更有效地治療腦和脊髓腫瘤的方法。一些研究是基礎性的，探索諸如癌癥的生物學基礎等問題。有些則更注重臨床，試圖將這些基本信息轉化為改善患者的治療效果。下面列出的項目是NCI在腦部和其他中樞神經系統腫瘤方面研究工作的一小部分樣本。

　　的NCI-ConNECT罕見腦和脊柱腫瘤網絡是罕見腫瘤患者參與網絡的一部分，該網絡是由癌癥登月計劃?支持的一項倡議。該網絡旨在通過建立和促進患者-倡導-提供者伙伴關系和網絡來改善護理和治療方法，促進對罕見成人中樞神經系統癌癥的了解。有限公司對于罕見的中樞神經系統腫瘤類型尋求第二意見或專業知識的人，咨詢是免費的。患者還可以獲得旅費、食宿費和門診治療費的支持。

　　腦腫瘤試驗協作網絡包括30多家在神經病學方面具有專長的機構來自美國各地的腫瘤學專家該網絡的使命是在協作環境中開發和開展臨床試驗政府將推進腦腫瘤和脊柱腫瘤患者的治療。NCI作為牽頭機構，提供行政支持和臨床數據庫Se，并對網絡進行監督。

　　NCI的腦癌卓越研究專業項目(孢子)促進合作，跨學科的研究?！舵咦印返馁Y助涉及基礎科學家和臨床/應用科學家的合作。它們支持將基礎科學發現有效地轉移到臨床環境中，以及為確定對癌癥患者或癌癥風險人群進行觀察的生物學基礎而進行的研究。

　　NCI的國家美國臨床試驗網絡(NCTN)是一個組織和臨床醫生的集合，在美國和加拿大的3000多個地點協調和支持癌癥臨床試驗。NCTN對腦部和其他中樞神經系統腫瘤的治療進行了多種試驗。

　　NCI還與制藥行業、學術機構和個人研究者建立了早期臨床研究的合作伙伴關系創新癌癥療法的評估。實驗治療學臨床試驗網絡(ETCTN)的創建是為了實現這一目標在早期臨床試驗中采用協調、合作的方法評估這些療法。ETCTN目前正在腦部和其他中樞神經系統腫瘤中進行早期試驗。

　　NCI的癌癥流行病學和遺傳學部門通過對患有腦部和其他中樞神經系統腫瘤的人進行研究來學習關于這些疾病的遺傳和其他風險因素。

　　NCI癌癥幸存者辦公室是癌癥控制和人口科學部的一部分，它支持許多研究腦腫瘤患者生存問題的研究項目。

　　NCI資助并監督早期和后期臨床試驗，以開發新的治療方法并改善患者護理。我們的臨床試驗搜索表可用于查找治療膠質母細胞瘤、膠質瘤、成神經管細胞瘤和其他類型的腦和脊髓腫瘤的試驗。

　　腦和脊髓腫瘤的研究成果

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